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 筋力が落ちる進行性の難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)にこの春、核酸医薬というタイプの新薬が登場した。リハビリなどの対症療法しかなかったが、この薬は病気の原因遺伝子に直接働きかける仕組みだ。対象者や効果は限定的だが、新たなアプローチになるという期待もある。

 埼玉県の男子学生(15)は小さい頃、よく転んだ。たくさん歩くと足が痛くなった。違和感はあったが、なぜかわからなかった。

 理由が判明したのは4歳のとき。当時1歳だった弟が筋ジストロフィーだとわかった。自身も検査し、DMDと診断された。中学1年になると立てなくなった。座ったままの姿勢は保てるが歩くのは難しく、車いすが欠かせない。

 DMDは、筋力が衰える筋ジストロフィーの一つ。さまざまなタイプがあるこの病気のなかで最も患者は多い。とはいえ、希少疾患なので日本では4千人と推定される。男性に多い。

 原因は遺伝子にある。筋肉の運…

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